先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏癥、囊性纖維化、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥等等，會導致終身發病甚至是死亡。雖然這些疾病的遺傳機制已經被深入研究，但仍然缺乏有效的治療方案。最近，可吸入式mRNA遞送平臺備受制藥業和學術界的關注。這種平臺可以提供非侵入性、直接進入肺上皮細胞和肺泡的RNA藥物，在應用于囊性纖維化、特發性肺纖維化、肺癌和肺部感染等多種肺部疾病治療方面有巨大潛力。以CRISPR-Cas9為...
日前，下一代RNAi療法開發公司 Switch Therapeutics 宣布獲得5200萬美元首輪融資，用于開發條件性激活小干擾（Conditionally Activated Small interfering，CASi）RNA療法。Switch 公司將其首創的新型RNA干擾（RNAi）技術與核酸納米技術相結合，從而開發出具有高度細胞選擇性的下一代RNAi療法，同時還具有高...
生物技術公司 Ring Therapeutics 宣布已經完成了 8650 萬美元的 C 輪融資。該公司表示將利用這筆資金擴大業務和開發工作，進一步將其開發的 Anellogy™ 平臺推向臨床階段。據了解，此次 C 輪融資的投資機構包括 Alexandria Venture Investments、Altitude Life Science Ventures、CJ Invest...
在過去二十年里，人類在基因治療領域取得了一系列里程碑突破?；蛑委熞仓饾u成為當前最火熱的治療領域之一，特別是腺相關病毒（AAV）已成為基因治療的首選遞送載體，也被公認為目前最有前景的遞送載體。2017年12月10日，美國食品藥品管理局（FDA）批準了 Spark Therapeutics 公司的基因療法Luxturna上市，用于治療RPE65基因突變導致的先天性失明。這也是首款...
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反義寡核苷酸（ASO）藥物Eplontersen的新藥申請（NDA），用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（TTR）介導的淀粉樣變多發性神經病變（ATTRv-PN），PDUFA日期定為2023年12月22日。ATTR心肌病和多發性神經病是由衰老或基因突變引起的進行性全身性疾病，因TTR蛋白錯誤折疊并在心肌和周圍神經中積聚為淀粉樣蛋白原纖維...
近日，制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）的 CEO Emma Walmsley 在向投資者總結GSK的愿景時強調，GSK已決定“結束在細胞和基因治療方面的投資”。這也是GSK在取消與 Lycell 和 Immatics 公司的細胞治療合作幾個月后，再次釋放鮮明的信號：GSK的藥物開發方向正在逆行業潮流而行。GSK認為，與其急于將“現貨型”CAR-T推向臨床，或全力投入細胞治療實體腫瘤...
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